Les résultats de l'essai clinique MIROCALS (Modifying Immune Responses and Outcomes in ALS) ont été publiés dans le journal The Lancet. Cette étude pionnière évalue l'efficacité et la sécurité de faibles doses d’interleukine-2 (IL2LD) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie de Charcot.

L'essai a démontré que l'IL2LD est bien tolérée comparativement au placebo. L'analyse principale de la survie montre une différence non significative ; néanmoins, une analyse pré-planifiée tenant compte de la complexité de la SLA révèle un bénéfice de survie statistiquement significatif chez environ 80 % des participants qui présentaient dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) des niveaux plus faibles d’un biomarqueur lié au degré d’atteinte des neurones moteurs (neurofilaments phosphorylés à chaînes lourdes - pNFH). Chez ces personnes, le risque de décès à la fin de l'étude a été réduit de plus de 40 %.

Ces résultats fournissent des preuves encourageantes que la modification du système immunitaire pourrait être une stratégie efficace pour limiter la progression de la SLA. Bien que l'IL2LD ne soit actuellement pas autorisée dans le traitement de la SLA, les résultats de MIROCALS justifient la poursuite du développement et la réalisation d’essais de plus grande ampleur (phase 3) pour confirmer son efficacité.

Entre 2017 et 2019, l'essai MIROCALS a recruté 220 participants nouvellement diagnostiqués avec la SLA, d’abord traités par riluzole (traitement standard de la SLA), avant d’être randomisés pour recevoir soit de l'IL2LD, soit un placebo pendant 18 mois en plus du riluzole. L'essai était en double aveugle afin que ni les participants, ni les investigateurs ne sachent quel traitement était administré. Pendant l'essai, la tolérance et le retentissement fonctionnel au quotidien ont été évalués. Étant donné l’évolution fatale de la SLA, le critère principal d’évaluation de l'effet de l'IL2LD à la fin de l'essai était la survie.